プロジェクト概要

成人慢性心不全には優れた治療薬が多く存在するが、乳幼児の心不全に有効な治療薬はほとんどない。研究代表者は、基礎研究から、乳幼児の循環調節に重要なI型アンジオテンシン受容体の「βアレスチンバイアスアゴニスト（BBA）」が、乳幼児心不全の有望な治療薬となる可能性を発見した。本プロジェクトでは、まず米国Trevena社製BBA TRV027の臨床的安全性・有効性を証明し、同時並行的にTRV027より臨床的利便性の高いBBAを研究開発、SUを起業し世界展開を図る。

製品・サービスの概要（申請時）

I型アンジオテンシン受容体は、成人では細胞内でG蛋白質を介して高血圧・心不全などの病態形成に関与するが、乳幼児ではβアレスチンという蛋白質を介して心機能を高める生理的循環補助作用を果たす。本プロジェクトが開発を目指すBBAは、同受容体を介して病的G蛋白質経路を抑制しながら、生理的βアレスチン経路を刺激する薬であり、この効果により乳幼児心不全の病態を改善させる。

SU設立に向けた活動計画（申請時）

本ステップ終了時に新規BBAで特許を取得し、AMED等からの補助金、ベンチャーキャピタル、製薬企業からの出資を受け、グローバル展開を見据えてSU設立後6年以内のIPOまたは、国際的製薬企業によるM＆Aを目指す。